Sneller oplossingen voor de ziekte van Alzheimer
Ik doe meeWaarom duurt het zo lang voordat er een medicijn tegen Alzheimer is?
Wanneer komt het?
We zijn al jaren op zoek. Duizenden onderzoekers, wereldwijd, helpen mee. Waarom duurt het zo lang voordat er een medicijn is voor Alzheimer?
Het vinden van voldoende deelnemers met de diagnose Alzheimer speelt een cruciale rol in de snelheid waarmee we nieuwe medicijnen vinden voor dementie.
Sneller oplossingen vinden voor dementie
Doe mee aan onderzoek.
- Meedoen is geheel vrijblijvend
- Blijf op de hoogte van onderzoeken
- Beslis per onderzoek zelf of je mee wilt doen
De lange weg van Aducanumab
Een medicijn laat vaak langer op zich wachten dan je zou willen. Dat heeft verschillende oorzaken. Hier zoomen we in op de ontwikkeling voor het nieuwste medicijn tegen Alzheimer en dementie: Aducanumab (spreek uit als Aa-duu-kaa-nuu-map).
Voordat een werkzame stof als medicijn kan worden uitgebracht, moet je 1) een potentieel werkzame stof vinden en 2) deze uitgebreid testen.
Ontdekken waar je kunt zoeken
Medicijnen moeten voldoen aan strenge eisen, voordat zet ‘de markt op mogen’. Velen vallen af en bereiken nooit de markt. Voor elk medicijn dat de markt bereikt, vallen er zo’n 100.000 af! Een ware afvalrace.
Sommige medicijnen worden per toeval ontdekt, maar aan het gros gaat veel fundamenteel onderzoek vooraf. Je wilt in brede zin in kaart brengen wat een middel aanricht in het menselijk lichaam. Je moet een concreet beeld krijgen van wat een middel doet op moleculair niveau, celniveau en in het gehele lichaam van een patiënt.
Daarom doen veel wetenschappers onderzoek naar Alzheimer in een laboratoriumomgeving. Alleen al in Nederland zijn dat er honderden!
Als je een stof vindt waarvan je denkt dat het potentie heeft als medicijn, ga je het middel testen in levende cellen. Dat noemen we in vitro testen. Na die experimenten in het lab vinden de benodigde dierproeven plaats en vervolgens de klinische testen: tests bij mensen. Binnen die klinische testen onderscheiden we drie fases, zie hieronder.
Fase 1, 2 en 3
Fase 1: wat is het effect van het medicijn in mensen? Oftewel: wat doet het middel ‘humaan farmacologisch’? Wat gebeurt er bij verschillende doseringen? Wat zijn de bijwerkingen? Is het veilig? In fase 1 wordt het medicijn voor het eerst in mensen getest. Aan dit soort onderzoeken doen vaak alleen gezonde mensen mee.
Fase 2
In fase 2 kijken we naar het effect van het medicijn op de ziekte. Oftewel: een exploratief therapeutisch onderzoek. Het medicijn wordt in deze fase aan een kleine groep patiënten voorgelegd. Heeft het een positief effect op de ziekte?
Fase 3
In fase 3 wordt het medicijn aan grotere groepen patienten voorgelegd en het wordt vergeleken met gezonde controles. We noemen dat bevestigend therapeutisch. Sommige mensen krijgen het medicijn, anderen een placebo (een nepversie van het medicijn). In deze fase zat het medicijn Aducanumab.
Alleen met voldoende deelnemers vinden we oplossingen voor dementie
Veel onderzoek loopt vertraging op of stopt omdat onderzoekers niet snel genoeg de juiste deelnemers kunnen vinden. Bijvoorbeeld mensen met een diagnose Alzheimer. Hersenonderzoek.nl verhelpt dat probleem door mensen te matchen mensen aan onderzoek. Help ook mee.
Ik doe mee
Het grote geld van de farmaceuten
Omdat dit hele proces jaren duurt en ontzettend vaak blijkt dat een middel niet werkt of niet beter is dan dat wat er al beschikbaar is, heb je ontzettend veel geld nodig.
Farmaceuten die medicatie ontwikkelen en testen pompen dus miljoenen euro’s in medicijnen die het uiteindelijk niet halen. Die kosten verdienen zij terug met de medicijnen die het wel halen. Daarom kunnen medicijnen ontzettend duur zijn en helpen overheden om ze voor een deel te vergoeden.
De medogenloze afvalrace
Een grove vuistregel binnen de medicijnindustrie: van de 100.000 goede aanknopingspunten voor een medicijn, verschijnt slechts één medicijn daadwerkelijk op de markt.
De rest valt in het proces van testen af: niet effectief genoeg, niet veilig genoeg of niet beter dan dat wat er nu al beschikbaar is.
Dat gaat grofweg zo: van zo’n 100.000 medicijnen die we in vitro testen (buiten het lichaam, in levende cellen, in het laboratrium), gaan er gemiddeld zo’n 10.000 door naar diermodellen.
Slechts 1.000 daarvan blijken goed genoeg om door te mogen naar fase 1 van de klinische testen. De tests bij mensen. Slechts honderd daarvan bereiken fase 2 en tien daarvan starten aan fase 3. Van die tien middelen uit deze laatste klinische fase, bereikt er gemiddeld maar één de patiënt. De rest valt af.
Patiënten zijn onmisbaar voor goed onderzoek
Alzheimermedicijn Aducanumab heeft het gered tot die laatste fase. In fase 3 doet de grootste groep deelnemers mee. Zowel gezonde mensen, als mensen met de diagnose Alzheimer. Dankzij hun deelname aan het onderzoek, weten we nu meer over de effectiviteit van dit medicijn.
In dit interview licht neuroloog Niels Prins toe wat er gebeurde met Aducanumab in fase 3, waarom het nu nog niet op de markt is, maar misschien wel komt.
“Voor de klinische testen zijn ontzettend veel deelnemers nodig. Mensen met een geschikt profiel: zowel gezonde mensen als mensen met de ziekte van Alzheimer. Anders kun je immers niet testen of het mensen écht beter maakt.”
De dubbele check in fase drie
Aducanumab zat in fase 3. In deze fase wordt een dubbele check gedaan: er vinden twee onderzoeken plaats, die qua opzet gelijk zijn aan elkaar. Pas als ze allebei een positief resultaat hebben, mag het medicijn worden uitgebracht. Bij aducanumab werd in eerste instantie bij slechts één van de twee studies een positief effect gevonden. Daarom werd de studie in het voorjaar van 2019 gestopt.
Aducanumab leek even een van de medicijnen die het niet gehaald had. Toen de farmaceut de resultaten dieper analyseerde, bleek er een mogelijke verklaring voor te zijn. De kans is groot dat het werd veroorzaakt doordat mensen uit de studie met de positieve resultaten hadden het middel langer en in hogere dosering gekregen.
Nu wordt onderzocht wat het effect in een grote groep is, als mensen het middel langdurig in hoge dosis krijgen.
Van de 100.000 medicijnen, bereikt er slechts 1 de patiënt
Nu is de FDA aan zet
Momenteel bestudeert de Amerikaanse medicijnen autoriteit, de FDA, alle beschikbare data. Die bepaalt wat de volgende stappen zijn. Bijvoorbeeld of er nieuw onderzoek moet komen of dat het middel alsnog een voorlopige goedkeuring krijgt. Het onderzoek van de FDA kan maanden in beslag nemen.
Van Amerika naar Europa, naar Nederland
Als de Amerikaanse autoriteit het medicijn goedkeurt, zal ook de Europese medicijnen autoriteit, de EMA, zich over het middel buigen. Als ook zij het goedkeuren, gaan de Nederlandse overheid en de zorgverzekeraars kijken wat zij kunnen vergoeden van het middel. Pas als dat duidelijk is, kunnen artsen Aducanumab aan Nederlandse mensen met de ziekte van Alzheimer voorschrijven.
Al met al dus een proces van jaren. Ook nu, zal het nog maanden duren voordat het middel – als het wordt goed gekeurd – verschijnt op de Nederlandse markt en beschikbaar is voor Nederlandse patienten met de ziekte van Alzheimer.
Doe mee aan onderzoek
Er is dus veel hard werk en geduld nodig. In dit proces zijn deelnemers onmisbaar. Zeker mensen met beginnende dementie zijn belangrijk in de zoektocht naar medicijnen voor Alzheimer. Sterker nog, ze zijn onmisbaar! Help mee. Doe mee aan onderzoek.
Oplossingen voor dementie
Voor gedegen onderzoek zijn geschikte deelnemers onmisbaar. Doe mee aan onderzoek, juist als je een diagnose hebt.
We respecteren uw privacy. De informatie die u met ons deelt, wordt vertrouwelijk behandeld zoals beschreven in ons privacy statement.